转载自中央社 日期: 2009-11-6 撰稿‧编辑：康家绮
显微镜下的干细胞(图：国科会)
法新社5日报导，医学研究人员指出，结合干细胞与基因的突破性疗法，已经成功抑制2名男童罹患的致命脑损耗疾病「ALD」，而且可能可以有效治疗其它遗传疾病。
这2名男童开始在法国接受治疗时都是7岁，饱受肾上腺大脑白质退化症(X-linked Adrenoleukodystrophy,X-ALD)之苦。
这种遗传性脑部疾病只发生在男性身上，会慢慢地侵蚀保护脑部神经纤维的脂肪酸。若不治疗，会造成残障及智能障碍且每况愈下，最终走向死亡。过去的病例显示，很少有患者能活到青春期。
1992年的一部电影「罗伦佐的油」(Lorenzo's Oil)，描述了这种可怕的疾病，电影改编自一对美国夫妇的真实故事，他们不懈怠地努力为患病的儿子寻求解药。
以前ALD患者只能接受骨髓移植，但这项技术受限于骨髓捐赠者稀少，也得承担出现严重并发症的风险。
最新的治疗方法则是直接从患者本身取出骨髓干细胞，事实上，这2名病童就是自己的捐赠者。
主持研究的巴黎第五大学(University Paris-Descartes)教授欧布尔(Patrick Aubourg)指出，这是第一次基因治疗有效地医治这么严重的脑部疾病。
科学家在实验室透过植入功能正常的新基因，「修正」有缺陷的干细胞，等患者有问题的骨髓细胞被破坏后，再将新的干细胞植回他们的体内。
治疗后14到16个月，患者脑部里面，具有保护功能、又称髓鞘(myelin)的脂肪酸耗损情况完全消失。再过2到2年半的时间，2名病童体内仍可发现数量可观的ALD蛋白质，他们的神经系统也获得明显改善。
理论上，因为基因是直接植入染色体内，这项新疗法应该能让病患终生保有具疗效的基因。不过，研究人员也提醒，基因疗法并非全无风险，这项新方法用在其它疾病上，不一定同样有效。 |
